În primul studiu clinic de acest gen, cercetătorii au folosit instrumentul de editare a genelor CRISPR pentru a regla ADN-ul celulelor imune ale oamenilor, în speranța de a lupta împotriva cancerului.
Acum, datele preliminare din studiu sugerează că această tehnică este sigură pentru utilizare la pacienții cu cancer.
"Aceasta este o dovadă că putem face cu siguranță editarea genelor acestor celule", a declarat co-autorul Dr. Edward Stadtmauer, profesor de oncologie la Universitatea din Pennsylvania, la Associated Press.
Cu toate acestea, "acest tratament nu este pregătit pentru prime time", a adăugat Stadtmauer într-un interviu acordat NPR. "Dar este cu siguranță foarte promițător."
Până în prezent, doar trei pacienți au primit terapia de pionierat - doi cu cancer de sânge numit mielom multiplu și unul cu sarcom, cancer de țesut conjunctiv, potrivit unui comunicat al Universității din Pennsylvania. Cercetătorii au putut elimina, edita și returna celulele în corpul pacienților. Siguranța a fost măsurată în termeni de reacții adverse, iar autorii au descoperit că nu au existat reacții adverse grave din tratament.
Un studiu clinic de fază I, ca acesta, include de obicei doar o mână de pacienți, conform American Cancer Society. Micul studiu urmărește să determine modul în care organismul reacționează la un medicament nou și dacă pacienții au reacții adverse. Studiile de faza I nu abordează dacă un medicament funcționează efectiv pentru a trata o afecțiune - această problemă se dezvoltă în studiile ulterioare. În această situație, studiul CRISPR sugerează că noua terapie a cancerului este cel puțin în siguranță pentru trei persoane, cu excepția unor date viitoare.
"Sunt atât de încântată de acest lucru", a declarat pentru NPR Jennifer Doudna, biochimistă la Universitatea din California, Berkeley, a cărei echipă a descoperit și dezvoltat prima dată tehnica CRISPR. (Doudna nu a fost implicat în studiul curent.)
CRISPR le permite oamenilor de știință să taie fragmente specifice de ADN de la codul genetic al unei celule și să lipească în altele noi, dacă doresc. Stadtmauer și colegii săi au aplicat această tehnică celulelor T, un tip de celule albe din sânge care atacă celulele bolnave și canceroase din organism. Cancerul folosește mai multe trucuri pentru a aluneca sub radarul celulelor T, dar folosind CRISPR, cercetătorii își propun să ajute celulele imune să detecteze tumori evazive și să le dea jos.
Tehnica seamănă cu o altă terapie a cancerului, cunoscută sub numele de "CAR T", care, de asemenea, echipează celulele imune cu instrumente noi pentru a se fixa pe tumori, dar nu folosește CRISPR, potrivit Institutului Național al Cancerului.
În noul studiu, oamenii de știință au folosit CRISPR pentru a smulge trei gene din ADN-ul celulelor imune. Două dintre gene conțin instrucțiuni pentru a construi structuri pe suprafața celulei care au împiedicat celulele T să se lege de tumori în mod corespunzător, conform declarației universității. Cea de-a treia genă a furnizat instrucțiuni pentru o proteină numită PD-1, un fel de „întrerupător”, pe care celulele canceroase flip pentru a opri atacurile de celule imune.
„Utilizarea noastră de editare CRISPR este orientată spre îmbunătățirea eficacității terapiei genice, nu editarea ADN-ului unui pacient”, a declarat co-autorul Dr. Carl June, profesor de imunoterapie la Universitatea din Pennsylvania.
Cu aceste ajustări efectuate, cercetătorii au folosit un virus modificat pentru a plasa un nou receptor pe celulele T înainte de a le injecta înapoi la pacienți. Noul receptor ar trebui să ajute celulele să localizeze și să atace tumorile mai eficient. Până în prezent, celulele editate au supraviețuit în interiorul corpurilor pacienților și s-au înmulțit după cum intenționează, Stadtmauer a declarat pentru AP. Cu toate acestea, nu este clar dacă și când celulele vor lansa un atac letal asupra cancerului pacienților, a adăugat el.
După două-trei luni după tratament, cancerul unui pacient a continuat să se agraveze, așa cum a fost înainte de tratament, iar un alt pacient a rămas stabil, a raportat AP. Al treilea pacient a primit tratament prea recent pentru a fi evaluată reacția ei. Între timp, cercetătorii își propun să recruteze încă 15 pacienți la proces pentru a evalua atât siguranța tehnicii, cât și eficacitatea acesteia în reducerea cancerului. Rezultatele timpurii de siguranță vor fi prezentate luna viitoare la o întâlnire a Societății Americane de Hematologie din Orlando, Florida, potrivit declarației universității.
"Vom dori mai mulți pacienți și o monitorizare mai lungă pentru a face un apel într-adevăr ca utilizarea CRISPR să fie sigură. Dar datele sunt cu siguranță încurajatoare", a spus dr. Michel Sadelain, imunolog la Memorial Sloan Kettering Cancer Center din New York, a declarat pentru NPR. „Până acum, atât de bine - dar încă devreme”.
Studiul a fost finanțat în parte de compania de biotehnologie Tmunity Therapeutics. Unii dintre autorii studiului și Universitatea din Pennsylvania au o miză financiară în această companie, a informat AP.
