Primul studiu de testare a tehnologiei de editare a genelor CRISPR în corpul uman este pe cale să înceapă în Statele Unite, potrivit rapoartelor de știri.
Studiul intenționează să utilizeze CRISPR pentru a trata o afecțiune oculară moștenită care provoacă orbire, potrivit Associated Press.
Persoanele cu această afecțiune au o mutație într-o genă care afectează funcția retinei, celulele sensibile la lumină din spatele ochiului, care sunt esențiale pentru vederea normală. Afecțiunea este o formă de amauroză congenitală Leber, una dintre cele mai frecvente cauze ale orbirii copilăriei care afectează aproximativ 2 până la 3 nou-născuți din fiecare 100.000, potrivit Institutelor Naționale de Sănătate.
Tratamentul va corecta mutația folosind CRISPR, un instrument care permite cercetătorilor să editeze cu precizie ADN-ul într-un anumit loc, a raportat AP.
Cercetătorii vor folosi o injecție pentru a livra tratamentul direct celulelor sensibile la lumină, potrivit unei declarații a Editas Medicine, compania care efectuează studiul împreună cu Allergan.
Studiul va înscrie un total de 18 pacienți, atât copii (vârste de 3 ani și mai mult) cât și adulți.
Noul studiu este diferit de cercetările controversate ale unui om de știință chinez care a folosit CRISPR pentru a edita genomii copiilor gemeni anul trecut. În acest caz, savantul chinez a editat ADN-ul embrionilor, iar aceste modificări ale genelor ar putea fi transmise generației următoare, a raportat AP. În noul studiu, modificările ADN făcute la copii și adulți nu pot fi transmise descendenților lor, a spus AP.
